昆市第一人民醫院，兒科病房。
由於所有的靜脈藥物，如皮下注射類藥物，肌肉注射類藥物等，都需要在醫院進行臨床試驗，住院的時間通常為1-3天。
當然，治療的間期也就是非用藥時間,患者可以在家休息。
所以曹陽在得到基因藥研製成功的消息後，第一時間就帶著兒子小偉趕到了三清藥業的定點合作醫院，正式開展臨床實驗。
眼睜睜看著一根針頭紮進兒子小偉的靜脈血管中，曹陽臉上神情變得緊張起來。
畢竟是第一次使用基因藥物，雖然動物實驗非常成功，但他心裏依然有些忐忑不安。
根據計劃，要將zfn送入體內,每次注射都能覆蓋一定範圍內的體細胞。體細胞接受基因組編輯,其中的病灶基因將獲得修複。
不過由於menkes病變基因在體內多處都有表達，所以不太可能單次注射就讓治療範圍覆蓋全身所有的體細胞。
理論上，患者還需要以數月一次的頻率，定期進行注射。
雖然持續時間比較長，但患者不需要每次都住院，隻要在門診打個針就行，對大部分患者而言，這幾乎不會產生什麽負擔。
等到身體內的成體幹細胞都接受了基因編輯而被治愈，那麽它製造出的新細胞也都是健康的細胞了，患者就算徹底治好了。
半個小時後，注射完成，曹陽看著兒子沒有什麽異常表現,頓時放下心來。
患兒需要在病房呆幾天,以觀察具體的療效。
第三天,醫生看著身體檢查報告,滿意地點點頭：“患兒身體檢查一切正常，實驗室檢查血清銅以及銅藍蛋白也已恢複正常水平。接下來你記得要三個月一次定期注射,以觀後效。”
曹陽緊握雙拳,心中激動不已，看看睡得正香的兒子，忍不住老淚縱橫。
一切的付出和努力，終於有了迴報。
兒子，終於救下來了。
這個病症的典型患者一般都會在3歲以內死亡，隻有少部分輕症才能生存到20歲，就這樣也改變不了最終夭折的命運。
他這兩年來拚命追趕，與死神競跑，總算趕在死神前麵將兒子從生死線上救了迴來。
再也不用擔心兒子活不過3歲了。
醫生走後，他趕緊將這個好消息分享在了群裏。
病友群裏頓時一片歡唿。
“太好了，我們的孩子都有救了。”
“小偉的樣子看起來蠻好的，看來是真的好了。”
“謝謝曹大哥，這一切多虧了你，要不是你到處奔走，付出了這麽多，也不會有孩子們的今天。”
“謝謝曹兄弟。”
“也要謝謝三清，要不是他們願意伸出援手，我們還不知道什麽時候能看到基因藥的問世。”
“幸好國內有這麽一家高科技藥企，能夠研發出基因藥這種高科技產品,這都是因為國家的強大,才會有各行各業的崛起啊。”
“是啊，我還記得以前我們生病了都要用進口藥，國產藥效果不好，現在我去醫院看病，一些日常藥，醫生都給我推薦三清了，說比進口藥效果都好，然後還便宜。”
“國產藥崛起了，才有現在的基因藥啊，我現在真的比以往任何時候都愛國，為我生在華夏而感到驕傲自豪。”
“哈哈，那肯定是了，這個病國外可沒得治吧，隻有國內才有基因藥，這一點老外都得羨慕咱們呢。”
“什麽時候正式開始臨床啊，我們都等不及了。”
“哎，等一下，我收到龍圖的通知了，好像是臨床實驗正式開啟了，快去報名吧。”
“這麽快，我馬上就去。”
病友們光速點進app，果然‘臨床實驗申請’這個功能已經能用了。
穀篕
他們填寫一些相關資料，再簽名上傳，很快就提交了申請。
人數不多，隻有60人，因此很快就都通過了。
由於menkes這個病症太罕見了，國內隻有這麽點人，所以三清在申請臨床實驗的時候，直接把臨床一期和二期放在一起了，至於臨床三期，可能要去國外找一些患者來參加了。
估計等到上市，全球也就剩下幾百名患者，這麽小的市場，怪不得沒有其他藥企願意做。
也就是三清，要把整個罕見病合並起來，作為單基因遺傳病症來進行統一研究，才願意在這麽冷門的病症上投入。
否則，估計隻有曹陽自己一個人孤軍奮戰，自力更生了。
就算他最終有了成果，可能也是好幾年以後的事情了。
小偉到時候是否還在人世，還是兩說。
所以，沒有人比這些患兒家屬們更懂得基因藥的難處，也沒有人比他們對三清更感激涕零。
就算是癌症，有一些患者還是能經過治療活下來的，而阿爾茨海默症，患者都是老人，死亡的幾率也不高。
隻有罕見症患者，都是嬰兒，大都無藥可醫，往往活不過五歲就早早夭折，在父母的生命中留下巨大的創傷和悲痛。
從這一點上來說，三清藥業的這番舉動，就是罕見病患者的再生父母。
家屬們心中不論有多麽感激，都絲毫不為過。
他們幾乎都恨不得給衛康製作一個長生牌坊，日夜叩拜了。
三清很快又召開了新聞發布會，宣告了國內第一例基因治療藥物的問世。
消息一發布，媒體們都震驚了，立即激動萬分地撰寫新聞報道，全網發布。
這可是大新聞！
基因治療啊！這不是科幻小說中才有的東西嗎？竟然走入現實了。
不論多嚴肅的媒體，這一刻都震驚體附身，個個語出驚人，恨不得驚爆全國網友的眼球，怎麽誇張怎麽來。
“震驚！三清成功研發基因治療藥物，攻克menkes罕見症！”
“震驚！華夏將進入基因編輯時代！”
“震驚！科幻照入現實，從基因治療到基因進化，我們還需要多久？”
“淺談基因編輯時代的未來醫療！”
“改變人類的十大科技，基因編輯技術的前世今生！”
媒體們還翻出一年前曹陽的舊新聞，對他以及其他menkes家屬進行了一次深入采訪，做了一場基因編輯藥物的專題節目。
網友們之前還被三清的sma基因藥震驚得沒迴過神，眼下兩個月過去，又被震驚了一番。
眼看著三清這研究成果一個接一個地往外蹦，網友們激動得都有些麻木了。
“三清牛逼！衛總太給力了。”
“雖然menkes這種病沒幾個患者，但對病人和家屬來說，卻是極為痛苦，多虧了有三清，願意耗費精力去攻克這種病，又一次拯救了數十名患者。”
“這是何等的奇跡，何等的偉大，我真是太感動了。”
“那個為兒子自製藥物的曹陽也讓人感動，這世上果然不怕有難事，就怕有心人，這樣的父親真是我輩楷模。”
“三清這基因藥物怎麽研發得這麽快，就跟母雞下蛋一樣，我已經麻木了，除了鼓掌，啥也說不出來了。”
“+1，我的內心毫無波動，隻感覺到理所當然。”
當這個新聞傳播到海外之時，全球數百名menkes患者，都激動萬分，仿佛抓住了最後一根救命稻草。
由於所有的靜脈藥物，如皮下注射類藥物，肌肉注射類藥物等，都需要在醫院進行臨床試驗，住院的時間通常為1-3天。
當然，治療的間期也就是非用藥時間,患者可以在家休息。
所以曹陽在得到基因藥研製成功的消息後，第一時間就帶著兒子小偉趕到了三清藥業的定點合作醫院，正式開展臨床實驗。
眼睜睜看著一根針頭紮進兒子小偉的靜脈血管中，曹陽臉上神情變得緊張起來。
畢竟是第一次使用基因藥物，雖然動物實驗非常成功，但他心裏依然有些忐忑不安。
根據計劃，要將zfn送入體內,每次注射都能覆蓋一定範圍內的體細胞。體細胞接受基因組編輯,其中的病灶基因將獲得修複。
不過由於menkes病變基因在體內多處都有表達，所以不太可能單次注射就讓治療範圍覆蓋全身所有的體細胞。
理論上，患者還需要以數月一次的頻率，定期進行注射。
雖然持續時間比較長，但患者不需要每次都住院，隻要在門診打個針就行，對大部分患者而言，這幾乎不會產生什麽負擔。
等到身體內的成體幹細胞都接受了基因編輯而被治愈，那麽它製造出的新細胞也都是健康的細胞了，患者就算徹底治好了。
半個小時後，注射完成，曹陽看著兒子沒有什麽異常表現,頓時放下心來。
患兒需要在病房呆幾天,以觀察具體的療效。
第三天,醫生看著身體檢查報告,滿意地點點頭：“患兒身體檢查一切正常，實驗室檢查血清銅以及銅藍蛋白也已恢複正常水平。接下來你記得要三個月一次定期注射,以觀後效。”
曹陽緊握雙拳,心中激動不已，看看睡得正香的兒子，忍不住老淚縱橫。
一切的付出和努力，終於有了迴報。
兒子，終於救下來了。
這個病症的典型患者一般都會在3歲以內死亡，隻有少部分輕症才能生存到20歲，就這樣也改變不了最終夭折的命運。
他這兩年來拚命追趕，與死神競跑，總算趕在死神前麵將兒子從生死線上救了迴來。
再也不用擔心兒子活不過3歲了。
醫生走後，他趕緊將這個好消息分享在了群裏。
病友群裏頓時一片歡唿。
“太好了，我們的孩子都有救了。”
“小偉的樣子看起來蠻好的，看來是真的好了。”
“謝謝曹大哥，這一切多虧了你，要不是你到處奔走，付出了這麽多，也不會有孩子們的今天。”
“謝謝曹兄弟。”
“也要謝謝三清，要不是他們願意伸出援手，我們還不知道什麽時候能看到基因藥的問世。”
“幸好國內有這麽一家高科技藥企，能夠研發出基因藥這種高科技產品,這都是因為國家的強大,才會有各行各業的崛起啊。”
“是啊，我還記得以前我們生病了都要用進口藥，國產藥效果不好，現在我去醫院看病，一些日常藥，醫生都給我推薦三清了，說比進口藥效果都好，然後還便宜。”
“國產藥崛起了，才有現在的基因藥啊，我現在真的比以往任何時候都愛國，為我生在華夏而感到驕傲自豪。”
“哈哈，那肯定是了，這個病國外可沒得治吧，隻有國內才有基因藥，這一點老外都得羨慕咱們呢。”
“什麽時候正式開始臨床啊，我們都等不及了。”
“哎，等一下，我收到龍圖的通知了，好像是臨床實驗正式開啟了，快去報名吧。”
“這麽快，我馬上就去。”
病友們光速點進app，果然‘臨床實驗申請’這個功能已經能用了。
穀篕
他們填寫一些相關資料，再簽名上傳，很快就提交了申請。
人數不多，隻有60人，因此很快就都通過了。
由於menkes這個病症太罕見了，國內隻有這麽點人，所以三清在申請臨床實驗的時候，直接把臨床一期和二期放在一起了，至於臨床三期，可能要去國外找一些患者來參加了。
估計等到上市，全球也就剩下幾百名患者，這麽小的市場，怪不得沒有其他藥企願意做。
也就是三清，要把整個罕見病合並起來，作為單基因遺傳病症來進行統一研究，才願意在這麽冷門的病症上投入。
否則，估計隻有曹陽自己一個人孤軍奮戰，自力更生了。
就算他最終有了成果，可能也是好幾年以後的事情了。
小偉到時候是否還在人世，還是兩說。
所以，沒有人比這些患兒家屬們更懂得基因藥的難處，也沒有人比他們對三清更感激涕零。
就算是癌症，有一些患者還是能經過治療活下來的，而阿爾茨海默症，患者都是老人，死亡的幾率也不高。
隻有罕見症患者，都是嬰兒，大都無藥可醫，往往活不過五歲就早早夭折，在父母的生命中留下巨大的創傷和悲痛。
從這一點上來說，三清藥業的這番舉動，就是罕見病患者的再生父母。
家屬們心中不論有多麽感激，都絲毫不為過。
他們幾乎都恨不得給衛康製作一個長生牌坊，日夜叩拜了。
三清很快又召開了新聞發布會，宣告了國內第一例基因治療藥物的問世。
消息一發布，媒體們都震驚了，立即激動萬分地撰寫新聞報道，全網發布。
這可是大新聞！
基因治療啊！這不是科幻小說中才有的東西嗎？竟然走入現實了。
不論多嚴肅的媒體，這一刻都震驚體附身，個個語出驚人，恨不得驚爆全國網友的眼球，怎麽誇張怎麽來。
“震驚！三清成功研發基因治療藥物，攻克menkes罕見症！”
“震驚！華夏將進入基因編輯時代！”
“震驚！科幻照入現實，從基因治療到基因進化，我們還需要多久？”
“淺談基因編輯時代的未來醫療！”
“改變人類的十大科技，基因編輯技術的前世今生！”
媒體們還翻出一年前曹陽的舊新聞，對他以及其他menkes家屬進行了一次深入采訪，做了一場基因編輯藥物的專題節目。
網友們之前還被三清的sma基因藥震驚得沒迴過神，眼下兩個月過去，又被震驚了一番。
眼看著三清這研究成果一個接一個地往外蹦，網友們激動得都有些麻木了。
“三清牛逼！衛總太給力了。”
“雖然menkes這種病沒幾個患者，但對病人和家屬來說，卻是極為痛苦，多虧了有三清，願意耗費精力去攻克這種病，又一次拯救了數十名患者。”
“這是何等的奇跡，何等的偉大，我真是太感動了。”
“那個為兒子自製藥物的曹陽也讓人感動，這世上果然不怕有難事，就怕有心人，這樣的父親真是我輩楷模。”
“三清這基因藥物怎麽研發得這麽快，就跟母雞下蛋一樣，我已經麻木了，除了鼓掌，啥也說不出來了。”
“+1，我的內心毫無波動，隻感覺到理所當然。”
當這個新聞傳播到海外之時，全球數百名menkes患者，都激動萬分，仿佛抓住了最後一根救命稻草。