這世上，沒有什麽話題比貧富差距更引人爭議，更能激發大眾的情緒。
尤其是諾華的ceo當初關於天價藥的言論爆出以後，更是一石激起千層浪。
這位ceo用在鷹國進行器官移植手術的費用作為對比，反駁了批評的人們。
“在鷹國移植手術動輒需要花費300～500萬美元，遠高於一劑基因藥物，但講到療效,卻未必有基因藥物對疾病的改善這麽有保證（比如移植失敗等）。難道大家應該反思的，不是醫療係統的運作方法嗎？”
這話被國內媒體傳播到網絡上後，掀起了一場抵製進口天價藥，支持國產藥的熱潮。
“嗬嗬，鷹國醫藥費貴是他們的問題，別想在華夏賣高價藥。”
“一個救護車都要3000美元的社會，當然會覺得200萬美元的藥費是理所當然啦，嗬嗬,不貴怎麽顯出來資本主義的燈塔有多亮呢。”
“還好我們國家是公費醫療,國家能報銷大半，感謝國家，生在華夏是我的幸福。”
“是啊，就醫療這塊，鷹國絕對是地獄模式。如果沒有投個好胎，又得了大病，不如直接廢號重來。”
“這個ceo嘴臉真夠可惡的，他們諾華這款藥上市以來，已經買了9億多美元了，早都迴本了吧。難道還打算200萬美元賣十年？”
“要是沒有競品，當然要繼續賣天價了，哪有資本家嫌錢多的，人家就算不賣給窮人，也絕不會便宜一毛錢賣給你。”
“牛奶賣不出去都要倒掉，這種耗資巨大的藥物會便宜賣給你，想得美。”
“希望三清的藥物早點上市吧,就算貴一點，肯定也沒有上千萬那麽貴。”
“哎，高價藥一直都是一個問題，希望政府能夠和藥企一起拿出解決方案吧，最好既能讓藥企掙錢，又能夠讓患者獲得治療。那就善莫大焉了。”
是基因治療這方麵，從遠古科幻小說開始，人們不斷發揮著想象力，描繪了一個又一個貧富差距極端對立的社會。
有大眾們耳熟能詳的‘終產者’，高科技低生活的‘賽博朋克’世界。
在這些未來世界裏，富豪和財團掌控著一切，底層人民一無所有，隻能出賣自己的一切換取微薄的資源活下去。
就連空氣和水這樣的自然資源，也被上層所擭奪，借此壓榨民眾。
而被榨光最後一滴油的民眾，到死也逃不過燒成灰化為肥的可悲下場。
人們對於這種可能的現象，天然就有一種恐懼和擔憂。
國外的民眾可能對生活中的貧富差距已經麻木了，他們見怪不怪，有些人還覺得這是社會運行顧慮,宇宙永存的真理。
但這在華夏，卻是讓人無法忍受的現象，每次一有富人的奢靡生活流出，都要遭受大眾譴責和怒罵，在人民鐵拳的捶打下，有錢人都學會了低調行事，盡量避免激起民憤。
而這個國度的人們也習慣了這種社會主義的政治正確。
醫療這方麵就更不用說，華夏的病人享受著世界上最優惠的醫療待遇。
哪怕是非.典這種流行性傳染病，國內的患者基本都是免費醫療。
最頂級的免費醫療待遇，除了華夏，還有哪個國家的民眾能有。
該上icu就上icu，根本不在乎花多少錢，隻要能把人救迴來就行，砸上百萬才救迴來的案例比比皆是。
而在鷹國這樣的國家，任何治療都是收費的，沒有免費這種事。
如果病人沒有買保險，就得全部自費，費用很貴很貴，貴得離譜，就算有保險支付大頭，哪怕自費10%，大部分人也承擔不起。
一個救護車都要數千美元的國度，重症住院花費的數額簡直是天價。
三清的抗癌藥在鷹國售價就高達10萬美元，患者得了癌症，前前後後治療下來，傾家蕩產簡直再正常不過。
這也是止痛藥會在鷹國如此流行的原因，沒啥大事就吃一顆止痛藥吧，緩解下疼痛，把日子繼續過下去。
所以華夏的醫保才會如此熱衷於集采，力所能及地將醫藥價格給打下去。
反正華夏的人口多，病人也多，藥企如果銷量大增，價格大幅降低，算是一種薄利多銷的策略，也不是不能接受。
但是罕見病的情況就不一樣，雖然病症種類很多，都是遺傳性疾病，但是單獨到每個種類的疾病上來說，病人並不多。
sma的發病率，約為6000至10000分之一。
據此估算，華夏可能有20000至30000的患者。
藥企如果單獨為每一種病研發新藥，那自然費用高昂。
哪怕有藥可用，家庭收入在罕見病麵前也成為一大難題，僅僅屬於杯水車薪，“天價藥”更是成為眾多患者及其家庭繞不過去的無奈。
全球罕見病患者已超過3億，其中50%患者是兒童。而國內罕見病患者約2000萬。
從總量來說，這其實是一個巨大的市場。
要知道，全球已知的罕見病超過7000種，其中80%是遺傳病。
如果能采用一種成熟而便捷的基因技術進行基因治療，也許能緩解治療費用高昂的問題。
如何才能讓天價藥成為救命良藥，這將成為擺在華夏醫藥專家麵前亟需解決的社會性難題。
隨著時間的流逝，臨床一期的30名患者都接受了基因藥物的靜脈注射。
這些兒童從2個月到4歲的都有，全都患有重度sma症。
接受治療後，三清的研究人員就要跟進他們每天的病情進展，同時進行各種內髒功能的檢查，以評估藥物的安全性和有效性。
從注射完的第一天起，這些患兒的病情就牽動著家長們的心。
慢病毒起效的時間比較長，尤其是感染代謝比較緩慢的神經元細胞，大概需要2-3天。
家長們在病房焦急地等待著，一個個坐立不安。
穀駒
終於，一個躺在病床上的女孩，緩緩抬起手，取下了唿吸機。
她憋紅了臉，大口大口地唿吸著新鮮的空氣，胸口不住起伏。
這正是陳劍鋒的女兒妮妮，他瞬間如同一股旋風般衝了過來，手上端著一杯水，焦急地問道：“怎麽了？妮妮？”
小女孩搖搖頭，沒說話，口中嗬嗬作響，接連吐出幾口黏液。
陳劍鋒拿出紙巾接住，扔在垃圾桶裏，關切地看著女兒。
小女孩又輕咳了幾下，感覺似乎好了一些，抬頭看著他，嘴巴蠕動著，竟然吐出一句話。
“爸爸！”
陳劍鋒頓時飽含熱淚，差點哭出來。
他抓住女兒的手，不停地詢問起來。
“你感覺到好點了嗎？能唿吸了？身上有力氣嗎？”
女兒點點頭，口齒不清地說著話：“爸爸，我能吸氣了，我好像有點力氣了。”
這時，陳劍鋒身邊已經被其他家長們團團圍住。
大家發出一陣陣驚歎，齊聲向他道喜。
沒幾分鍾，醫生也衝進了病房，檢查了一番後，一臉驚喜：“太好了，患兒能夠自主唿吸了，上肢也恢複了力氣，這說明體內的運動神經元蛋白在增加。”
“來，喝下這杯水看看。”
看著妮妮喝下水，又做了幾個動作，最後甚至有些費勁地抬起身子，半躺在枕頭上。
在場所有人臉上都露出喜色。
醫生也是一臉欣慰：“很好，她現在唿吸係統恢複得很好，接下來就是全身肌肉的恢複，她過兩天應該就能坐起來，這周估計就能靠著牆站立。這種進度真是讓人驚歎。”
“我還從未見過這麽神奇的藥物，科技的發展實在太快了。”
醫生感歎幾聲，又開始檢查起其他的患者。
這些患兒恢複進展也不錯，當天都紛紛摘下了唿吸機。
沒幾天，大部分都恢複了唿吸和吞咽能力，能夠自主進食。
這一切，都讓家長們喜不自勝。
更大的驚喜則在後麵。
三天後，患兒都能坐起了，一些年紀太小的嬰兒也能在病床上爬來爬去了。
病房裏充斥著一股歡樂的氛圍。
一周以後，所有的孩子們都能自己站起來了，也能靠牆久站。
幾個嬰兒從坐著玩一會就累，倒在床上，已經恢複到玩一天也不累了。
患兒們吃得也多了，身體也長肉了，臉色恢複了紅蘋果一般的紅潤。
基因藥物的有效性已經驗證了，接下來還要繼續關注一段時間，以驗證安全性。
實驗室的檢測報告也出來了，多種體細胞類型中來自基因治療的正常smn1的基因水平大幅增高，sma蛋白水平也達到了正常人的水平。
結果令人鼓舞，證明了臨床實驗的巨大成功。
兩周後，所有30位患兒都已經恢複了正常，可以出院了。
他們以後隻需要每周來醫院進行複查就可以了。
等過一段時間，安全性結果也令人放心的話，就可以幾個月再複查一次。
雖然三清使用的慢病毒載體設計上進行了優化，使用了一些遺傳絕緣子阻斷了鄰近基因激活，使得它更加安全，但還是要繼續跟進，以避免任何長期的副作用，例如可能的癌前細胞增殖跡象。
家長們一個個興高采烈，紛紛留下了聯係方式，帶著恢複健康的孩子們離開了。
陳劍鋒走出醫院大門，忍不住迴頭張望。
‘昆市第一人民醫院’八個大字在他眼中，隱隱閃耀著一層聖潔的金色光芒。
這次臨床實驗用藥是免費的，但是住院費和檢查費這些還是要病人自己出，醫保報銷之後大概幾千塊錢，卻換來了兩個孩子的新生。
這一場經曆對他來說，就仿佛一場美夢，直到走出醫院這一刻，他才意識到，全家人的命運已經徹底改變了。
“老陳，我們開了車來的，一起迴杭市吧。”
身後走來幾位熟人，都是病友群裏的杭市人，熱情地向他打著招唿。
這些家長們相處了半個月，彼此之間都建立了深厚的友誼。
陳劍鋒憨厚一笑，點點頭，拉著兩個孩子，緊跟在了後麵。
很快，第一批臨床患者痊愈的照片們都被家長發在了認識的病友群中。
一張張兒童們健康玩耍的照片。
就如同一顆顆魚雷，徹底炸群了。
所有的家長都坐不住了。
尤其是諾華的ceo當初關於天價藥的言論爆出以後，更是一石激起千層浪。
這位ceo用在鷹國進行器官移植手術的費用作為對比，反駁了批評的人們。
“在鷹國移植手術動輒需要花費300～500萬美元，遠高於一劑基因藥物，但講到療效,卻未必有基因藥物對疾病的改善這麽有保證（比如移植失敗等）。難道大家應該反思的，不是醫療係統的運作方法嗎？”
這話被國內媒體傳播到網絡上後，掀起了一場抵製進口天價藥，支持國產藥的熱潮。
“嗬嗬，鷹國醫藥費貴是他們的問題，別想在華夏賣高價藥。”
“一個救護車都要3000美元的社會，當然會覺得200萬美元的藥費是理所當然啦，嗬嗬,不貴怎麽顯出來資本主義的燈塔有多亮呢。”
“還好我們國家是公費醫療,國家能報銷大半，感謝國家，生在華夏是我的幸福。”
“是啊，就醫療這塊，鷹國絕對是地獄模式。如果沒有投個好胎，又得了大病，不如直接廢號重來。”
“這個ceo嘴臉真夠可惡的，他們諾華這款藥上市以來，已經買了9億多美元了，早都迴本了吧。難道還打算200萬美元賣十年？”
“要是沒有競品，當然要繼續賣天價了，哪有資本家嫌錢多的，人家就算不賣給窮人，也絕不會便宜一毛錢賣給你。”
“牛奶賣不出去都要倒掉，這種耗資巨大的藥物會便宜賣給你，想得美。”
“希望三清的藥物早點上市吧,就算貴一點，肯定也沒有上千萬那麽貴。”
“哎，高價藥一直都是一個問題，希望政府能夠和藥企一起拿出解決方案吧，最好既能讓藥企掙錢，又能夠讓患者獲得治療。那就善莫大焉了。”
是基因治療這方麵，從遠古科幻小說開始，人們不斷發揮著想象力，描繪了一個又一個貧富差距極端對立的社會。
有大眾們耳熟能詳的‘終產者’，高科技低生活的‘賽博朋克’世界。
在這些未來世界裏，富豪和財團掌控著一切，底層人民一無所有，隻能出賣自己的一切換取微薄的資源活下去。
就連空氣和水這樣的自然資源，也被上層所擭奪，借此壓榨民眾。
而被榨光最後一滴油的民眾，到死也逃不過燒成灰化為肥的可悲下場。
人們對於這種可能的現象，天然就有一種恐懼和擔憂。
國外的民眾可能對生活中的貧富差距已經麻木了，他們見怪不怪，有些人還覺得這是社會運行顧慮,宇宙永存的真理。
但這在華夏，卻是讓人無法忍受的現象，每次一有富人的奢靡生活流出，都要遭受大眾譴責和怒罵，在人民鐵拳的捶打下，有錢人都學會了低調行事，盡量避免激起民憤。
而這個國度的人們也習慣了這種社會主義的政治正確。
醫療這方麵就更不用說，華夏的病人享受著世界上最優惠的醫療待遇。
哪怕是非.典這種流行性傳染病，國內的患者基本都是免費醫療。
最頂級的免費醫療待遇，除了華夏，還有哪個國家的民眾能有。
該上icu就上icu，根本不在乎花多少錢，隻要能把人救迴來就行，砸上百萬才救迴來的案例比比皆是。
而在鷹國這樣的國家，任何治療都是收費的，沒有免費這種事。
如果病人沒有買保險，就得全部自費，費用很貴很貴，貴得離譜，就算有保險支付大頭，哪怕自費10%，大部分人也承擔不起。
一個救護車都要數千美元的國度，重症住院花費的數額簡直是天價。
三清的抗癌藥在鷹國售價就高達10萬美元，患者得了癌症，前前後後治療下來，傾家蕩產簡直再正常不過。
這也是止痛藥會在鷹國如此流行的原因，沒啥大事就吃一顆止痛藥吧，緩解下疼痛，把日子繼續過下去。
所以華夏的醫保才會如此熱衷於集采，力所能及地將醫藥價格給打下去。
反正華夏的人口多，病人也多，藥企如果銷量大增，價格大幅降低，算是一種薄利多銷的策略，也不是不能接受。
但是罕見病的情況就不一樣，雖然病症種類很多，都是遺傳性疾病，但是單獨到每個種類的疾病上來說，病人並不多。
sma的發病率，約為6000至10000分之一。
據此估算，華夏可能有20000至30000的患者。
藥企如果單獨為每一種病研發新藥，那自然費用高昂。
哪怕有藥可用，家庭收入在罕見病麵前也成為一大難題，僅僅屬於杯水車薪，“天價藥”更是成為眾多患者及其家庭繞不過去的無奈。
全球罕見病患者已超過3億，其中50%患者是兒童。而國內罕見病患者約2000萬。
從總量來說，這其實是一個巨大的市場。
要知道，全球已知的罕見病超過7000種，其中80%是遺傳病。
如果能采用一種成熟而便捷的基因技術進行基因治療，也許能緩解治療費用高昂的問題。
如何才能讓天價藥成為救命良藥，這將成為擺在華夏醫藥專家麵前亟需解決的社會性難題。
隨著時間的流逝，臨床一期的30名患者都接受了基因藥物的靜脈注射。
這些兒童從2個月到4歲的都有，全都患有重度sma症。
接受治療後，三清的研究人員就要跟進他們每天的病情進展，同時進行各種內髒功能的檢查，以評估藥物的安全性和有效性。
從注射完的第一天起，這些患兒的病情就牽動著家長們的心。
慢病毒起效的時間比較長，尤其是感染代謝比較緩慢的神經元細胞，大概需要2-3天。
家長們在病房焦急地等待著，一個個坐立不安。
穀駒
終於，一個躺在病床上的女孩，緩緩抬起手，取下了唿吸機。
她憋紅了臉，大口大口地唿吸著新鮮的空氣，胸口不住起伏。
這正是陳劍鋒的女兒妮妮，他瞬間如同一股旋風般衝了過來，手上端著一杯水，焦急地問道：“怎麽了？妮妮？”
小女孩搖搖頭，沒說話，口中嗬嗬作響，接連吐出幾口黏液。
陳劍鋒拿出紙巾接住，扔在垃圾桶裏，關切地看著女兒。
小女孩又輕咳了幾下，感覺似乎好了一些，抬頭看著他，嘴巴蠕動著，竟然吐出一句話。
“爸爸！”
陳劍鋒頓時飽含熱淚，差點哭出來。
他抓住女兒的手，不停地詢問起來。
“你感覺到好點了嗎？能唿吸了？身上有力氣嗎？”
女兒點點頭，口齒不清地說著話：“爸爸，我能吸氣了，我好像有點力氣了。”
這時，陳劍鋒身邊已經被其他家長們團團圍住。
大家發出一陣陣驚歎，齊聲向他道喜。
沒幾分鍾，醫生也衝進了病房，檢查了一番後，一臉驚喜：“太好了，患兒能夠自主唿吸了，上肢也恢複了力氣，這說明體內的運動神經元蛋白在增加。”
“來，喝下這杯水看看。”
看著妮妮喝下水，又做了幾個動作，最後甚至有些費勁地抬起身子，半躺在枕頭上。
在場所有人臉上都露出喜色。
醫生也是一臉欣慰：“很好，她現在唿吸係統恢複得很好，接下來就是全身肌肉的恢複，她過兩天應該就能坐起來，這周估計就能靠著牆站立。這種進度真是讓人驚歎。”
“我還從未見過這麽神奇的藥物，科技的發展實在太快了。”
醫生感歎幾聲，又開始檢查起其他的患者。
這些患兒恢複進展也不錯，當天都紛紛摘下了唿吸機。
沒幾天，大部分都恢複了唿吸和吞咽能力，能夠自主進食。
這一切，都讓家長們喜不自勝。
更大的驚喜則在後麵。
三天後，患兒都能坐起了，一些年紀太小的嬰兒也能在病床上爬來爬去了。
病房裏充斥著一股歡樂的氛圍。
一周以後，所有的孩子們都能自己站起來了，也能靠牆久站。
幾個嬰兒從坐著玩一會就累，倒在床上，已經恢複到玩一天也不累了。
患兒們吃得也多了，身體也長肉了，臉色恢複了紅蘋果一般的紅潤。
基因藥物的有效性已經驗證了，接下來還要繼續關注一段時間，以驗證安全性。
實驗室的檢測報告也出來了，多種體細胞類型中來自基因治療的正常smn1的基因水平大幅增高，sma蛋白水平也達到了正常人的水平。
結果令人鼓舞，證明了臨床實驗的巨大成功。
兩周後，所有30位患兒都已經恢複了正常，可以出院了。
他們以後隻需要每周來醫院進行複查就可以了。
等過一段時間，安全性結果也令人放心的話，就可以幾個月再複查一次。
雖然三清使用的慢病毒載體設計上進行了優化，使用了一些遺傳絕緣子阻斷了鄰近基因激活，使得它更加安全，但還是要繼續跟進，以避免任何長期的副作用，例如可能的癌前細胞增殖跡象。
家長們一個個興高采烈，紛紛留下了聯係方式，帶著恢複健康的孩子們離開了。
陳劍鋒走出醫院大門，忍不住迴頭張望。
‘昆市第一人民醫院’八個大字在他眼中，隱隱閃耀著一層聖潔的金色光芒。
這次臨床實驗用藥是免費的，但是住院費和檢查費這些還是要病人自己出，醫保報銷之後大概幾千塊錢，卻換來了兩個孩子的新生。
這一場經曆對他來說，就仿佛一場美夢，直到走出醫院這一刻，他才意識到，全家人的命運已經徹底改變了。
“老陳，我們開了車來的，一起迴杭市吧。”
身後走來幾位熟人，都是病友群裏的杭市人，熱情地向他打著招唿。
這些家長們相處了半個月，彼此之間都建立了深厚的友誼。
陳劍鋒憨厚一笑，點點頭，拉著兩個孩子，緊跟在了後麵。
很快，第一批臨床患者痊愈的照片們都被家長發在了認識的病友群中。
一張張兒童們健康玩耍的照片。
就如同一顆顆魚雷，徹底炸群了。
所有的家長都坐不住了。