“很好，準了。加油，好好幹。”
衛康合上文件，快速簽名，然後遞給對麵的唐缺。
不過，他想了想，又補充了幾句話。
“對了,最近公司的人工智能研發進展很大，你可以試試用來藥物篩選或者構建基因表達載體。”
唐缺點點頭，無聲離去。
他很快把任務都拆分開來，然後分配下去。
兩三個人組成一個小團隊，領到了屬於自己的工作。
整個生物實驗室，就如同上足馬力的齒輪一樣,動力澎湃地運轉起來。
他們要先重複兩種已知的路線,從而複刻出友商的藥物。
唐缺能預感到，這並不是輕鬆的任務,而是一場考驗。
如果被卡在這一步，那麽就無法繼續下去，研究出三清自己的藥物了。
原因很明顯，友商的思路可以拿來用，但是藥物分子和病毒載體，都不能一樣，以免觸犯對方的專利保護。
否則的話，即使研發出相應的基因治療藥物，同樣會受困於知識產權，無法做到真正的國藥國造。
要繞開專利壁壘，找到屬於自己的藥物，很明顯需要對病毒學載體，基因組學有深入的了解，這屬於基礎科研的一部分，需要厚實的積累，不是想彎路超車就能馬上做到的。
這背後往往是生物學,病毒學和分子進化等交叉學科數十年的研究積澱。
他麵色凝重，已經做好準備，要打一場持久攻堅戰。
然而一周過後，唐缺坐在辦公室，瞪著麵前的兩個人，一臉不敢置信地脫口而出。
“什麽？搞定了？”
足足看了十秒鍾，他才皺起眉頭：“你確定？”
對麵正是文質彬彬，麵容俊秀的蔣開，他是陳以清的校友，哈佛生物學博士，跟向高飛同期迴國，在三清生物實驗室已經呆了大半年了，由於能力出眾而成為一名研發組長。
蔣開慢條斯理道：“是啊，諾華的z藥分析工作已經做得差不多了，avv9腺病毒載體也構建出來了，在電腦上的數據展示十分完美，細胞實驗也100%契合。”
唐缺有些驚疑不定：“這麽快的嗎？”
“這其中用到了公司新的ai軟件來進行病毒載體的構建，和其受體的相互作用的研究，因此進展異常快速。等到樣品製作出來，我們會盡快進行動物實驗做進一步的效果驗證。”
他旁邊還站著另一個人,是位中等身材的圓潤男子，趕忙點頭附和：“確實,我們這邊的小分子藥物進展也異常順利，分析了藥物靶點後，很快複製出相關藥物，提高了mrna的剪切，同樣也是正在進行動物實驗。”
唐缺摸了摸下巴上的胡茬，陷入沉思。
半響，他揮揮手，讓對麵兩人離開。
而他則專注地看起了相關的數據和資料。
過了好久，他才長長唿出一口氣：“果然已經完成了。這速度遠遠超出預期。我還以為至少要兩三個月才會有所進展呢。”
“看來這個新推出的ai軟件還挺好用的。”他打開桌麵上名叫aicell的軟件，登陸了進去。
軟件功能很強大，不但有完整的人類基因數據庫，還能夠像設計零件一樣設計基因組，插入各種堿基對，同時還會有各種基因的功能提示。
也可以使用氨基酸組件來設計蛋白質，然後模擬在人體中的功能實現，更可以拆分為一個個化學分子。
還能模擬人體各種細胞，器官，以及神經係統的三維模型，甚至能模仿之間的互動，完美再現了整個人體的運轉和構造。
總之，他想得到的，想不到的功能，這裏麵都有。
唐缺忍不住嘖嘖驚歎起來。
“牛逼！”
“這樣看來，既然進度極大地提前，那就可以繼續下一步了。”
“複製的藥物沒有必要進行臨床，隻要動物實驗能夠顯示效果就行。”
“重要的還是研發我們自己的藥物，那麽首先就是病毒載體的選擇問題。”
基因表達載體的構建是基因工程中最為核心的部分，在病毒載體選擇上，目前較為常見的有腺病毒載體，慢病毒載體，逆轉錄病毒載體三種選擇，各有優劣。
慢病毒載體能夠整合進入宿主基因組，而且可有效地感染神經元細胞，肝細胞，心肌細胞，腫瘤細胞，內皮細胞，幹細胞等多種類型的細胞，從而達到良好的的基因治療效果。
患者如果使用慢病毒載體的基因治療藥物，就能徹底修改致病的基因突變，從而完全治愈疾病，變成正常人。
但由於病毒基整合了宿主基因，同時也引發對於其在致癌性和基因組安全等方麵的憂慮。
腺相關病毒aav的優缺點也是比較明確，例如其基因組結構較簡單，幾乎沒有致病性，進行改造的門檻和用於治療的顧慮都易於克服，而且一般認為它不會整合入基因組。
這些優點使其首先成為獲批的基因治療藥品，但其總體載量有限，導致引入的功能元件較少，而且長期來看，也有一絲致癌風險。
逆轉錄病毒同樣整合在宿主基因組，但它隻能感染分裂期細胞，而且容量有限，使用範圍比較狹窄。
因此，最終的選擇將在慢病毒和腺病毒之間決出。
“慢病毒還是腺病毒？慢病毒還是腺病毒？”
“一個安全表達，一個長期有效。”
“真的很難做出選擇啊！”
這兩個念頭在唐缺腦中不斷反複迴響，他需要做出決定，選擇既定的病毒載體，才能繼續下麵的研發。
“是要一勞永逸還是怎樣？”
“要不要瘋一下，選擇最永久的解決方案？”
“決定了，反正研發速度這麽快，多出了不少的時間，就先研究慢病毒載體吧。”
“我們設計載體的時候，要好好設計基因組，在其中加入絕緣子序列和調控序列進行優化，同時也要改良包裝的質粒，以增加安全性。”
“先在aicell中進行深度模擬，要充分了解到所有的數據，再進行樣品製造，用在動物身上做實驗，一定要保證安全性為先。”
“不過，如果實在有致癌風險，起碼癌症還是能夠治療的，價格也不算太貴，比起1400萬的sma治療費用，倒不是那麽讓人絕望。”
“如果這條路線不太順利，那就跟著諾華後麵繼續腺病毒載體的研究，隻要采用不同的血清類型就行，我記得諾華是avv9型，我們完全可以用avv8或者其他。”
他做好決定以後，就埋頭在桌前工作起來。
要把任務一個個列出來，分給團隊去做。
然後根據不同的進展進行調整。
還好，現在大部分前期工作都可以在軟件上完成了，這將大大降低工作量。
到時候隻要做細胞實驗進行驗證就行了。
衛康合上文件，快速簽名，然後遞給對麵的唐缺。
不過，他想了想，又補充了幾句話。
“對了,最近公司的人工智能研發進展很大，你可以試試用來藥物篩選或者構建基因表達載體。”
唐缺點點頭，無聲離去。
他很快把任務都拆分開來，然後分配下去。
兩三個人組成一個小團隊，領到了屬於自己的工作。
整個生物實驗室，就如同上足馬力的齒輪一樣,動力澎湃地運轉起來。
他們要先重複兩種已知的路線,從而複刻出友商的藥物。
唐缺能預感到，這並不是輕鬆的任務,而是一場考驗。
如果被卡在這一步，那麽就無法繼續下去，研究出三清自己的藥物了。
原因很明顯，友商的思路可以拿來用，但是藥物分子和病毒載體，都不能一樣，以免觸犯對方的專利保護。
否則的話，即使研發出相應的基因治療藥物，同樣會受困於知識產權，無法做到真正的國藥國造。
要繞開專利壁壘，找到屬於自己的藥物，很明顯需要對病毒學載體，基因組學有深入的了解，這屬於基礎科研的一部分，需要厚實的積累，不是想彎路超車就能馬上做到的。
這背後往往是生物學,病毒學和分子進化等交叉學科數十年的研究積澱。
他麵色凝重，已經做好準備，要打一場持久攻堅戰。
然而一周過後，唐缺坐在辦公室，瞪著麵前的兩個人，一臉不敢置信地脫口而出。
“什麽？搞定了？”
足足看了十秒鍾，他才皺起眉頭：“你確定？”
對麵正是文質彬彬，麵容俊秀的蔣開，他是陳以清的校友，哈佛生物學博士，跟向高飛同期迴國，在三清生物實驗室已經呆了大半年了，由於能力出眾而成為一名研發組長。
蔣開慢條斯理道：“是啊，諾華的z藥分析工作已經做得差不多了，avv9腺病毒載體也構建出來了，在電腦上的數據展示十分完美，細胞實驗也100%契合。”
唐缺有些驚疑不定：“這麽快的嗎？”
“這其中用到了公司新的ai軟件來進行病毒載體的構建，和其受體的相互作用的研究，因此進展異常快速。等到樣品製作出來，我們會盡快進行動物實驗做進一步的效果驗證。”
他旁邊還站著另一個人,是位中等身材的圓潤男子，趕忙點頭附和：“確實,我們這邊的小分子藥物進展也異常順利，分析了藥物靶點後，很快複製出相關藥物，提高了mrna的剪切，同樣也是正在進行動物實驗。”
唐缺摸了摸下巴上的胡茬，陷入沉思。
半響，他揮揮手，讓對麵兩人離開。
而他則專注地看起了相關的數據和資料。
過了好久，他才長長唿出一口氣：“果然已經完成了。這速度遠遠超出預期。我還以為至少要兩三個月才會有所進展呢。”
“看來這個新推出的ai軟件還挺好用的。”他打開桌麵上名叫aicell的軟件，登陸了進去。
軟件功能很強大，不但有完整的人類基因數據庫，還能夠像設計零件一樣設計基因組，插入各種堿基對，同時還會有各種基因的功能提示。
也可以使用氨基酸組件來設計蛋白質，然後模擬在人體中的功能實現，更可以拆分為一個個化學分子。
還能模擬人體各種細胞，器官，以及神經係統的三維模型，甚至能模仿之間的互動，完美再現了整個人體的運轉和構造。
總之，他想得到的，想不到的功能，這裏麵都有。
唐缺忍不住嘖嘖驚歎起來。
“牛逼！”
“這樣看來，既然進度極大地提前，那就可以繼續下一步了。”
“複製的藥物沒有必要進行臨床，隻要動物實驗能夠顯示效果就行。”
“重要的還是研發我們自己的藥物，那麽首先就是病毒載體的選擇問題。”
基因表達載體的構建是基因工程中最為核心的部分，在病毒載體選擇上，目前較為常見的有腺病毒載體，慢病毒載體，逆轉錄病毒載體三種選擇，各有優劣。
慢病毒載體能夠整合進入宿主基因組，而且可有效地感染神經元細胞，肝細胞，心肌細胞，腫瘤細胞，內皮細胞，幹細胞等多種類型的細胞，從而達到良好的的基因治療效果。
患者如果使用慢病毒載體的基因治療藥物，就能徹底修改致病的基因突變，從而完全治愈疾病，變成正常人。
但由於病毒基整合了宿主基因，同時也引發對於其在致癌性和基因組安全等方麵的憂慮。
腺相關病毒aav的優缺點也是比較明確，例如其基因組結構較簡單，幾乎沒有致病性，進行改造的門檻和用於治療的顧慮都易於克服，而且一般認為它不會整合入基因組。
這些優點使其首先成為獲批的基因治療藥品，但其總體載量有限，導致引入的功能元件較少，而且長期來看，也有一絲致癌風險。
逆轉錄病毒同樣整合在宿主基因組，但它隻能感染分裂期細胞，而且容量有限，使用範圍比較狹窄。
因此，最終的選擇將在慢病毒和腺病毒之間決出。
“慢病毒還是腺病毒？慢病毒還是腺病毒？”
“一個安全表達，一個長期有效。”
“真的很難做出選擇啊！”
這兩個念頭在唐缺腦中不斷反複迴響，他需要做出決定，選擇既定的病毒載體，才能繼續下麵的研發。
“是要一勞永逸還是怎樣？”
“要不要瘋一下，選擇最永久的解決方案？”
“決定了，反正研發速度這麽快，多出了不少的時間，就先研究慢病毒載體吧。”
“我們設計載體的時候，要好好設計基因組，在其中加入絕緣子序列和調控序列進行優化，同時也要改良包裝的質粒，以增加安全性。”
“先在aicell中進行深度模擬，要充分了解到所有的數據，再進行樣品製造，用在動物身上做實驗，一定要保證安全性為先。”
“不過，如果實在有致癌風險，起碼癌症還是能夠治療的，價格也不算太貴，比起1400萬的sma治療費用，倒不是那麽讓人絕望。”
“如果這條路線不太順利，那就跟著諾華後麵繼續腺病毒載體的研究，隻要采用不同的血清類型就行，我記得諾華是avv9型，我們完全可以用avv8或者其他。”
他做好決定以後，就埋頭在桌前工作起來。
要把任務一個個列出來，分給團隊去做。
然後根據不同的進展進行調整。
還好，現在大部分前期工作都可以在軟件上完成了，這將大大降低工作量。
到時候隻要做細胞實驗進行驗證就行了。